È finalmente stato autorizzato in Europa l’innovativo trattamento antitumorale a base di cellule CAR-T, già al centro di alcuni importanti progetti di ricerca dell’Istituto Nazionale dei Tumori finanziati da AIL Milano, che ha sempre creduto nelle potenzialità della terapia.

Alla fine di agosto, la terapia antitumorale a base di cellule CAR-T, già commercializzata negli Stati Uniti, è stata approvata anche in Europa. Tuttavia, perché sia disponibile anche in Italia è richiesto il via libera dell’AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, che dovrà determinarne il prezzo, e del Ministero della Salute, che avrà il compito di individuare i centri autorizzati a somministrarlo. Sfortunatamente, i tempidella procedura di autorizzazione non sono certi e potrebbero volerci ancora alcuni mesi affinché tutti i pazienti italiani interessatipossano beneficiare dell’innovativo trattamento.

La terapia a base di cellule CAR-T rappresenta l’ultima frontiera della lotta contro i tumori del sangue ed è considerata dagli ematologi una vera e propria rivoluzione nel trattamento di patologie come i
linfomi, alcune forme di leucemia, tra cui la leucemia linfoblastica acuta, e il mieloma multiplo. In Italia, uno dei centri ematologici più all’avanguardia per quanto riguarda la ricerca sulle CAR-T è l’Istituto Nazionale dei Tumori, a cui è già stata fornita l’autorizzazione a procedere con la sperimentazione del trattamento. AIL Milano ha da sempre creduto nelle potenzialità di questa strategia terapeutica e dal 2004 a oggi ha sostenuto economicamente i progetti di ricerca sulle cellule CAR-T dell’Istituto, l’ultimo dei quali -finalizzato principalmente alla selezione dei pazienti candidabili e al monitoraggio
clinico per la valutazione della risposta e delle tossicità relative- risale proprio a quest’anno.

Le cellule CAR-T sono cellule geneticamente modificate a cui viene ‘insegnato’ a distruggere le cellule tumorali. Più precisamente, la terapia consiste nel prelevare dal sangue del paziente i suoi linfociti T -principali artefici della risposta immunitaria contro il tumore per poi ‘riprogrammarli’, con tecniche di ingegneria genetica, in modo tale che riconoscano e uccidano le cellule cancerose. In pratica, tramite un virus non patogeno, viene introdotto nei linfociti T un gene che produce un recettore, chiamato CAR -acronimo di Chimeric Antigen Receptor-, il quale a sua volta riconosce una proteina espressa sulle cellule cancerose. I linfociti così potenziati vengono poi reinfusi nel paziente e cominciano la loro battaglia contro il tumore.

Dal punto di vista terapeutico, il trattamento a base di cellule CAR-T può essere descritto come una forma potenziata di autotrapianto, che oggi rappresenta ancora la prima scelta per il trattamento di numerose patologie del sangue. Grazie a questa innovativa terapia, pazienti ritenuti incurabili perché refrattari ai farmaci convenzionali potrebbero ritrovare la speranza e sconfiggere la loro malattia.

In Italia, si parla di circa 80 casi di leucemia e 700 casi di linfoma aggressivo. Risultati molto incoraggianti in questo senso sono già stati ottenuti nel caso del mieloma multiplo, che da diversi
anni sta vivendo una fase di continuo miglioramento dal punto di vista delle nuove cure, più efficaci e selettive del-
la tradizionale chemioterapia. Attualmente, sono in fase di sperimentazione trattamenti a base di CAR-T ancora più potenti e sono già in corso alcuni protocolli che lo associano ad altrifarmaci allo scopo
di incrementarne l’efficacia.

Nonostante l’elevato ottimismo suscitato nella comunità scientifica dai risultati terapeutici finora raggiunti con le cellule CAR-T, gli esperti mettono in guardia a proposito delle gravi complicanze che questo trattamento potrebbe avere su alcuni pazienti. La grande potenza e velocità d’azione dei linfociti T modificati, infatti, potrebbe scatenare reazioni violente nell’organismo, che, se non gestite da un’équipe medica specializzata, potrebbero anche risultare fatali. I dati attualmente a disposizione, però, fanno bensperare e ci si attende che almeno il 40-50% dei pazienti che riceveranno le CAR-T potranno essere guariti.

 

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