Trapianto di midollo e terapia genica, due tappe che hanno segnato la storia della medicina

Nov 23, 2020 | Informati

Riportiamo l’articolo di Alessandro Malpelo apparso su Quotidiano Nazionale il 22 novembre 2020 – disponibile qui

“Ogni anno, in Italia, vengono diagnosticati più di 33mila nuovi casi di tumore del sangue. Tra i più frequenti figurano i linfomi, le leucemie e il mieloma multiplo. Si tratta di persone fragili, con un sistema immunitario in difficoltà. Devono, quindi, essere protetti dal rischio di contagio da nuovo Coronavirus. Il più grande studio al mondo sui pazienti ematologici colpiti da Covid-19, promosso dalla Società italiana di ematologia e pubblicato su The Lancet Hematology, ha evidenziato le serie conseguenze a cui sono esposte queste persone, se contraggono il virus”. Così Paolo Corradini, docente universitario e luminare dell’Istituto dei tumori di Milano.

Professore, perché occorre una particolare cautela in questi mesi, nei confronti delle persone con malattie del sangue?

“Perché nei pazienti ematologici contagiati dal virus la letalità da Covid-19 raggiunge il 37%, mentre noi dobbiamo continuare a garantire loro le terapie salvavita, come i trapianti di midollo e le CAR-T, nelle condizioni migliori. L’interruzione dei trattamenti deve essere scongiurata. Per conferire una maggiore protezione è fondamentale ad esempio vaccinare contro l’influenza e la polmonite da pneumococco le persone in cura, ma anche i familiari, i caregiver e gli operatori. Questo è anche l’appello alle istituzioni e alla collettività che abbiamo rivolto attraverso la Federazione oncologia, cardiologia ed ematologia (Foce) che abbiamo recentemente costituito. Dobbiamo utilizzare tutti gli strumenti per fare leva sull’opinione pubblica”.

Quali sono le più moderne terapie nel campo delle malattie del sangue?

“La terapia cellulare CAR-T indubbiamente, è una forma innovativa di immunoterapia, che utilizza le cellule del sistema immunitario (linfociti T). Queste ultime vengono prelevate dal paziente, ingegnerizzate in laboratorio e addestrate a riconoscere e combattere con più forza il tumore, per essere poi reinfuse nel paziente. Sono indicate nel trattamento dei linfomi avanzati e aggressivi negli adulti e della leucemia linfoblastica acuta nei bambini. Inoltre, sono in corso sperimentazioni promettenti in altre patologie come il mieloma multiplo. I trapianti allogenici, cioè da donatore, sono indicati per le leucemie acute, le mielodisplasie e i linfomi. Infine siamo entrati nell’era della terapia genica per l’ematologia, con un trattamento approvato per la talassemia, ne avremo a breve uno per l’emofilia, si aprono scenari fantastici per l’umanità, realizziamo il sogno di aggiustare il gene malato. Gli studi stanno dando risultati positivi”.

I numeri delle neoplasie del sangue?

“Tra i tumori del sangue più frequenti figurano i linfomi (13.182 nuovi casi di linfoma non Hodgkin e 2.151 di linfoma di Hodgkin, stimati in Italia nel 2020), le leucemie (7.967) e il mieloma multiplo. Poi c’è il grande capitolo delle malattie non ematologiche: anemie, talassemia, emofilia e via di questo passo. Il ruolo della Società italiana di ematologia (Sie) che presiedo è da sempre quella di sostenere il progresso della ricerca, assicurare una sempre migliore assistenza ai pazienti e dare impulso alla formazione e aggiornamento professionale”.

In cosa consiste la terapia CAR-T che tante speranze ha acceso?

“Con il termine CAR-T si intende una immunoterapia che utilizza particolari globuli bianchi, i linfociti T, ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario contro le cellule tumorali, come succede per esempio per le infezioni. I linfociti T del paziente vengono prelevati e, successivamente, geneticamente modificati in laboratorio in modo da renderli capaci di riconoscere le cellule tumorali: quando vengono restituiti al paziente entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle attraverso l’attivazione della risposta immunitaria”.

Si tratta di una cura standard per tutti i malati o di una terapia utile in casi ben definiti?

“È una terapia destinata a pazienti selezionati, in particolare ad oggi le CAR-T sono state approvate in Italia per l’utilizzo nei pazienti affetti da leucemia linfoblastica e linfomi ad alto grado di aggressività che non hanno risposto o hanno avuto ricadute dopo aver ricevuto le terapie convenzionali per queste patologie: chemio e radioterapia”.

Contro quali patologie finora la terapia ha mostrato risultati incoraggianti?

“Le patologie in cui le CAR-T si sono dimostrate una terapia molto promettente sono la leucemia linfoblastica acuta, i linfomi non Hodgkin diffusi a grandi cellule, il linfoma primitivo del mediastino, leucemia linfatica cronica, linfoma follicolare e mieloma multiplo”.

Sono terapie disponibili in Europa?

“Sì, sono attualmente eseguite per il trattamento di pazienti giovani adulti (fino a 25 anni di età) e pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta B refrattaria o ricaduta dopo due linee di trattamento e di pazienti adulti affetti da linfoma non Hodgkin diffuso a grandi cellule B e linfoma non Hodgkin primitivo del mediastino refrattario o ricaduto dopo due linee di terapia”.

Paolo Corradini, presidente della Società Italiana di Ematologia (SIE) svolge attività didattica come professore ordinario di Ematologia presso l’Università degli Studi di Milano e dirige la divisione Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto nazionale dei Tumori. Oltre alla ricerca, all’attività assistenziale e alla docenza intrattiene relazioni stabili con Ail, Admo e le altre principali onlus attive nel campo del volontariato.

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